节目预告|《强国智造》栏目2026年7月22日：《基因筑途》

• 时间：2026-07-24
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广州派真生物技术有限公司

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（如频道播出时间有所调整，以频道播出时间为准)

从基础药品到精准靶向药，人类历经了百年探索。第一代药物以缓解症状为核心目标，第二代药物实现了对病灶的精准攻击，而第三代药物，则迈向了修复生命底层代码，基因的全新维度。基因治疗药物之所以价格高昂，并非源于市场暴利，而是由其复杂的技术特性与生产难度决定：一款基因治疗药物，从基础研究阶段推进至临床上市，不仅需投入巨额研发周期和资金，且失败率极高，而且传统 AAV 生产，类似“小盘子种菜”的模式，产量低、操作流程繁琐、批次稳定性差等，难以实现规模化量产；最关键的是，全球AAV大规模生产技术，长期被少数机构垄断，定价权完全由其掌控。生产技术的瓶颈不打破，基因治疗药物的天价现状便无从改变。

广州派真生物技术有限公司，正是在这样的产业空白与技术封锁中，崛起的中国力量。作为国内最早专注于AAV基因治疗CDMO（医药合同研发生产机构）的企业之一，派真生物从零起步，逐步搭建起国内领先、与国际标准接轨的AAV工业化生产体系。派真生物不直接研发基因治疗药物，而是专注于基因药的核心工具——AAV载体的研发与生产，为全球药企、科研机构及临床团队，提供稳定、高质量、低成本的AAV 生产服务。其发展目标，从来不是跟随国际同行，而是实现技术超越与产业引领。

从中山大学生物学专业的本科学习，到中国科学院的博士深造，再到美国麻省大学医学院基因治疗中心的博士后研究，李华鹏始终专注于同一领域：AAV 载体技术。在美国期间，他历经二十余个AAV载体的研发项目，亲眼见证了全球市场对 AAV载体的巨大需求，同时也深刻体会到供给稀缺、价格高昂、技术封闭带来的行业困境。正是从那时起，他坚定了回国创业的决心：搭建一个属于中国的AAV工业化技术平台。

2014 年，广州派真生物技术有限公司正式成立。彼时，国内AAV领域尚无成熟工艺可循，缺乏高端生产设备，更无现成的商业模式可借鉴。李华鹏带领核心团队，从基础工艺研发开始攻坚克难。他们瞄准的是AAV 领域公认的三大技术高峰：无血清悬浮化高产工艺、精准靶向递送技术、GMP 规模化降本体系。这三大技术突破的实现，将为国内基因治疗的产业格局与发展走向，提供新的思路。AAV等病毒载体的生产，目前主流的生产方式包括贴壁培养、微载体培养及悬浮培养三类。由于贴壁细胞与悬浮细胞在形态结构、代谢机制、生长特性等方面存在本质差异，其对目的产物的质量与产量会产生显著影响。因此，选择适配的细胞培养工艺，对于病毒载体的大规模标准化生产，具有至关重要的战略意义。科研团队日复一日地开展质粒优化、转染工艺迭代、温度精准调控、转速优化与细胞密度控制等工作。在他们的科研历程中，失败已成为常态，重复试验则更像是本能。

历经上千次实验验证、上百轮工艺优化与无数次推倒重来，派真生物团队最终自主研发成功无血清悬浮培养体系与高效转染工艺，实现了AAV载体高密度、高表达、高均一性的稳定量产。这一突破，使中国AAV生产从传统贴壁 “手工作坊”模式，直接迈入悬浮“工业化时代”，为我国基因治疗的规模化发展、成本控制与临床可及性，奠定了核心的技术基础。派真生物通过大量筛选实验，建立了完善的血清型与衣壳优化平台，针对不同组织器官的特性定向优化载体嗜性，实现 AAV 载体的精准递送、高效表达、低脱靶率与高安全性。精准度的提升，能够有效减少治疗所需剂量，进一步降低治疗成本，形成了从技术突破到民生普惠的完整价值链条。

如今，派真生物已构建起完整的、符合国际标准的 AAV 生产与质量控制体系，实现了全流程自动化、全封闭无菌化与全链条可追溯化。郭宇轩教授，是国内基因治疗领域的知名专家，他的科研项目对 AAV 载体有着极高要求，需要大批次、高稳定性的载体支持，此次郭教授再度到访派真生物，旨在进一步商榷适配其研究需求的AAV载体定制方案。科技强国，智造为民。派真生物走出了一条，属于中国基因治疗产业的自主突围之路。他们让基因治疗不再是少数人的特权，让百姓都能实现“买得起、用得上、治得好”的医疗诉求，让生命希望不再被天价标签阻隔。基因摆渡，使命在肩。派真生物的科研团队，以严谨治学为根基，以技术攻坚破壁垒，以责任担当护生命，以初心使命惠万民。